CRISPR-CAS9 Kistik Fibrozis Tedavisinde Kullanılabilir

CRISPR-Cas9, DNA zincirlerini kesip yeniden birleştirerek düzenlemeye yarayan bir yöntem. Gelecekte çeşitli hastalıkların tedavisinde kullanılması beklenen bu metod kendini bazı alanlarda kanıtlamayı başardı bile. Yapılan yeni araştırmalara göre CRISPR-Cas9 kistik fibrozis tedavisinde kullanılabilecek.

Kistik fibrozis, solunum, sindirim ve üreme sistemi bezlerini etkileyen bir yağ emilim bozukluğudur. Başta akciğer olmak üzere birçok hayati organı etkileyebilen sendrom, ölümcüldür. Doğuştan itibaren taşınan bu hastalık genetik bir bozukluk sonucu oluşur.

Life Science Alliance’ta yayımlanan bir makaleye göre, uzmanlar, insan kök hücrelerinde kistik fibrozise sebep olan hatalı bir geni değiştirerek hücreyi sağlıklı hale getirmeyi başardı. İnsan bağırsağını temsil eden bağırsak organoidleri üzerinde yürütülen çalışmada yeni bir yöntem kullanıldı. Eski CRISPR-Cas9 tekniklerinden olan, DNA’nın sorunlu kısmını kesip düzeltmek yerine, uzmanlar DNA’nın bütünlüğünü bozmadan hatalı bölgeye odaklanmayı başardı.

İlk denemeler umut verici olsa da metodun insanlar üzerinde denenebilmesi için daha fazla gelişmeye ihtiyaç var. CRISPR teknolojileri sayesinde genetik hastalıklar adım adım onarılabilir hale gelecek, bu bazı insanlar için etik sorunlar oluşturmaya başlayacak olsa da, tıbbın geleceği yapay zeka ve gen tedavilerinden geçiyor.